Jeudi, l’agence britannique de réglementation des médicaments a approuvé le premier traitement de thérapie génique au monde pour guérir la drépanocytose et la bêta-thalassémie. Les deux maladies sont génétiques et causées par des malformations des globules rouges. Le traitement, Casgevy, utilise l’outil d’édition génétique CRISPR pour corriger les gènes mal formés d’un patient. Agence britannique de réglementation des médicaments et des soins de santé a déclaré que les médecins prélèvent des cellules souches de la moelle osseuse d’un patient, éliminent les erreurs génétiques en laboratoire, puis les réinjectent au patient.
Quel type de cellules souches utilisent-ils ? Le traitement utilise des cellules souches adultes provenant de la moelle osseuse du patient, et non des cellules souches embryonnaires prélevées sur un nourrisson sous-développé. Les cellules souches adultes, également appelées cellules somatiques, peuvent être trouvées dans la moelle osseuse, la peau et les tissus cérébraux. Casgevy est approuvé pour les patients âgés de 12 ans et plus et nécessite au moins deux hospitalisations et devrait coûter plusieurs millions de dollars. Les patients de l’essai ont confirmé l’efficacité des traitements, avec 28 patients sur 29 drépanocytaires. déclarant qu’ils ne ressentaient pas de douleur intense, courante avec le trouble sanguin. De plus, 39 patients sur 42 atteints de bêta-thalassémie ont également confirmé qu’ils n’avaient pas besoin de transfusion sanguine pendant au moins 12 mois, au lieu de toutes les quelques semaines. Le Administration américaine des produits alimentaires et pharmaceutiques est en train d’examiner Casgevy en vue d’une approbation aux États-Unis.
Creusez plus profondément : Dans les archives du MONDE, lisez le rapport de Sophia Lee sur l’éthique de l’édition génétique.
