NICK EICHER, HÔTE : Ensuite, donnez le feu vert à un outil d’édition de gènes.
En décembre dernier, la Food and Drug Administration a approuvé un traitement contre la drépanocytose qui repose sur la modification de l’ADN des patients.
MARY REICHARD, HÔTE : La technologie derrière ce nouveau traitement a fait la une des journaux il y a un peu plus de dix ans. En 2012, une équipe de scientifiques américains et français a découvert que des séquences du code génétique du système immunitaire pouvaient être manipulées et modifiées à l’aide d’une enzyme spéciale appelée CRISPR. C’est CRISPR.
Désormais, la FDA affirme qu’il est sûr d’utiliser une forme de cette thérapie d’édition génique appelée Casgevy pour traiter les patients atteints de certains troubles sanguins.
EICHER : Comment ça marche et est-ce une bonne gestion médicale ?
Nous sommes désormais rejoints par David Prentice (Phd). Il est vice-président des affaires scientifiques du Charlotte Lozier Institute et président du conseil consultatif du Midwest Stem Cell Therapy Center.
REICHARD : David, merci de vous joindre à nous !
Eh bien David, comment la technologie CRISPR du traitement Casgevy fonctionne-t-elle pour guérir la drépanocytose ?
DAVID PRENTICE : C’est la thérapie réelle qui est utilisée, comme vous l’avez mentionné. Et ce qu’ils font, c’est qu’ils commencent en fait avec les propres cellules souches adultes du patient. Si nous reculons d’un pas, nous cherchons à guérir la drépanocytose et les types de maladies connexes. Or, dans le sang, les globules rouges transportent l’oxygène. Comment font-ils cela? Ils contiennent de petites protéines appelées hémoglobine qui captent l’oxygène et que la cellule transporte ensuite dans tout votre corps. Et le problème avec la drépanocytose, c’est qu’il y a une mutation, ce qui la rend incapable de très bien transporter l’oxygène. Mais deuxièmement, la mutation rend ces protéines regroupées en forme de bâtonnet, ce qui ressemble à une faucille. Casgevy en était un pour la drépanocytose. Il y en a un autre appelé Lyfgenia. Des noms qui semblent fantaisistes, mais ils s’attaquent à la drépanocytose de différentes manières. Le Casgevy, celui basé sur CRISPR, entre vraiment en jeu et permet de désactiver un inhibiteur d’un type différent de gène de l’hémoglobine. D’accord, cela devient vraiment compliqué ici, mais si vos auditeurs pensent à avoir un interrupteur d’éclairage et que vous pouvez l’allumer et l’éteindre, allumer et éteindre un gène serait l’équivalent. Dans ce cas, il existe un autre type d’hémoglobine appelé hémoglobine fœtale. Nous l’utilisons pendant que nous sommes dans l’utérus pour acheminer l’oxygène vers les cellules de notre corps. Et puis, il est désactivé au moment de notre naissance et la forme adulte est utilisée. Il y a un couvercle sur l’interrupteur qui maintient l’hémoglobine fœtale désactivée une fois que nous sommes nés. Et ce que fait Casgevy, c’est entrer et faire une coupure pour fermer cette couverture afin que vous puissiez maintenant l’ouvrir et produire de l’hémoglobine fœtale. Ainsi, le Casgevy fabrique simplement de l’hémoglobine fœtale pour transporter l’oxygène à la place de la globine adulte normale mutée. L’autre thérapie génique qui vient de sortir et qui a été approuvée par la FDA n’utilise pas l’enzyme sophistiquée CRISPR, mais elle prend les propres cellules souches adultes du patient et insère une nouvelle copie de l’hémoglobine pour remplacer celle qui a muté et qui cause tout. le problème.
REICHARD : Vous connaissez David, cette conversation sur les thérapies d’édition génétique me rappelle une histoire de 20 à 18 ans. À l’époque, un scientifique chinois annonçait qu’il avait modifié le code génétique de deux à naître bébés pour les empêcher de contracter le VIH.
Le scientifique He Jiankui [Haw jen-QUAY], a été arrêté par le gouvernement chinois pour pratiques médicales illégales… mais après avoir été libéré entre 20 et 22, il s’est retrouvé de retour au laboratoire en juin dernier. Selon NPR, il [Ha] a dit que son erreur bougeait trop vite avec ses expériences.
David, selon vous, quelles lignes directrices bioéthiques sont nécessaires à mesure que les scientifiques utilisent davantage CRISPR ?
PRENTICE : Ce que souligne votre histoire à propos du Dr He, c’est qu’il existe en fait deux manières de mettre en œuvre ces thérapies par génie génétique. L’un d’eux, le Casgevy et le Lyfgenia dont nous avons parlé, est ce qu’on appelle le génie génétique somatique. Vous faites cela sur quelqu’un qui est déjà né, ou du moins sur le point de naître, cela n’affecte que cet individu, et vous vous occupez de son état comme si vous lui donniez un médicament particulier, mais encore une fois, vous modifiez son ADN. Dans ce cas, l’autre type, et ce que le Dr He a fait, s’appelle le génie génétique germinal ou héréditaire. Et il a en fait commencé avec ces petites filles alors qu’elles étaient des embryons, et il leur a fait subir ce génie génétique à ce moment-là. Maintenant, comme vous le dites, son idée était de les empêcher d’être infectés par le virus VIH. Il s’avère qu’une seule des deux petites filles a réellement fonctionné sur elles et que le traitement qu’elles ont utilisé a probablement provoqué d’autres types de changements, notamment les rendant plus sensibles à la grippe, au virus du Nil occidental, modifiant potentiellement leur intelligence et probablement modifier la durée de leur durée de vie, la diminuer. Lorsque vous commencez à jouer avec quelque chose qui sera désormais héréditaire et transmis aux générations futures, nous ne savons pas vraiment ce que nous faisons en tant que scientifiques en laboratoire. Et il y a certainement une distinction éthique entre appliquer ce genre de traitements à un patient déjà né et simplement le traiter pour une maladie plutôt que d’essayer de changer l’avenir, si vous n’avez pas seulement un petit individu, mais des générations.
REICHARD : Un argument courant pour justifier la recherche scientifique dans des domaines éthiquement obscurs comme celui-ci est que les États-Unis ne peuvent pas laisser les nations adverses avancer et potentiellement nous nuire. C’est ainsi que nous avons obtenu l’arme nucléaire au XXe siècle. Comment répondriez-vous à cet argument en ce qui concerne la technologie d’édition génétique ?
PRENTICE : Eh bien, je pense que vous le savez, la course consiste vraiment à respecter les normes d’éthique les plus élevées. Et en fait, si vous regardez bon nombre de ces diverses études scientifiques qui ont été proposées, vous devez vous demander ce que vous cherchez réellement à faire ici ? Essayez-vous vraiment de soulager une maladie ? Cherchez-vous à concevoir un être humain à votre image ? Il s’avère que la plupart des techniques qu’ils proposent et des expériences qui ont été réalisées et qui franchissent cette ligne éthique ne sont pas celles qui fonctionnent. Regardez les cellules souches embryonnaires et la proposition selon laquelle elles allaient, comme l’a dit une personne, guérir toutes les maladies connues. Pas une seule personne n’a été soignée et guérie avec succès au cours des 25 années de recherche sur les cellules souches embryonnaires, où, entre-temps, des cellules souches adultes provenant de notre propre corps ou de donneurs compatibles, où l’on ne tue pas le donneur comme on le fait avec les cellules souches embryonnaires Les cellules sont celles qui traitent réellement les maladies et guérissent les choses. Actuellement, plus de 2 millions de personnes dans le monde bénéficient de cellules souches adultes. Le tableau d’affichage indique toujours zéro pour les embryons, donc les recherches contraires à l’éthique échouent également et nous devons vraiment nous concentrer sur ce qui va aider les gens, mais sans franchir les limites éthiques.
REICHARD : David Prentice est le vice-président des affaires scientifiques de l’Institut Charlotte Lozier. David, merci pour votre temps et votre expertise. Nous apprécions vraiment cela.
PRENTICE : Merci.
