Comme il le fait depuis des années, le président Donald Trump affirme – sans preuve – que la loi fédérale sur le droit de juger qu’il a signée en 2018 a « sauvé des milliers de vies ». Mais la Maison Blanche n'a apporté aucun soutien aux affirmations de Trump concernant la loi, qui offre une voie alternative aux patients gravement malades pour accéder à des médicaments non approuvés en dehors des essais cliniques.
Les chercheurs qui étudient depuis longtemps l’accès aux médicaments expérimentaux affirment que le président exagère grandement.
« Ce n'est pas que personne n'utilise le droit d'essayer. Il y a eu une poignée de cas signalés », nous a déclaré Holly Fernandez Lynch, professeure agrégée d'éthique médicale à la Perelman School of Medicine de l'Université de Pennsylvanie, dans une interview. « Mais ce ne sont certainement pas des milliers de patients… qui ont reçu un traitement médicamenteux, et encore moins ont vu leur vie sauvée grâce à ces produits. »
Alison Bateman-House, coprésidente du groupe de travail de la NYU Grossman School of Medicine sur l'utilisation compassionnelle et l'accès préalable à l'approbation, a déclaré dans une interview que l'affirmation de Trump selon laquelle la loi sauvait des milliers de vies était une « grossière erreur d'estimation ».
Le Dr Jeffrey A. Singer, chercheur principal au libertaire Cato Institute, qui a déclaré qu'il soutenait l'adoption de la loi fédérale de 2018, affirme maintenant qu'elle « échoue ».[ed].» Dans un article d’opinion publié en mai dans le magazine Reason, Singer plaide en faveur de modifications de la loi sur le droit d’essayer, écrivant que la promesse d’un droit d’essayer des médicaments susceptibles de sauver des vies « existe souvent plus sur le papier que dans la pratique ».
Raison, 12 mai: L'argumentaire de vente était radical. Lorsque le président Donald Trump a signé le droit d’essayer en 2018, entouré de patients, il a promis une « liberté fondamentale » qui donnerait de l’espoir aux patients mourants.
Huit ans plus tard, le bilan est bien plus mince que la rhétorique. Le [Food and Drug Administration] ne signale qu’une poignée d’utilisations chaque année : 12 médicaments de 2018 à 2022, et quelques autres de plus chaque année depuis. Il ne s’agissait pas tant d’une nouvelle voie que d’une autorisation qui se traduit rarement par un accès.
La FDA est tenue de rendre publique le nombre de médicaments expérimentaux utilisés en vertu de la loi sur le droit de juger – mais pas le nombre de patients traités. Les résumés annuels de la FDA montrent que 21 médicaments expérimentaux ont été utilisés du 30 mai 2018 au 31 décembre 2024.
La FDA n'a pas répondu à notre demande concernant le nombre de patients traités en vertu de la loi fédérale.
Nous avons demandé à la Maison Blanche le nombre de patients traités dans le cadre de la loi sur le droit de juger et les preuves que des milliers de vies ont été sauvées. Mais cela n’a fourni aucun soutien à l’affirmation de Trump – qu’il a répété tout au long de la campagne présidentielle de 2024, y compris dans son discours d’acceptation à la convention républicaine de 2024. Plus récemment, le président a déclaré en avril que le droit d’essayer avait « sauvé des milliers et des milliers de vies », et il l’a répété en mai, lorsqu’il a affirmé que la loi avait « sauvé des milliers de vies », mais que « personne n’en parle ».
« Le président Trump a raison : le droit d'essayer a été une victoire historique dès son premier mandat, qui a permis à de nombreux Américains d'accéder à des traitements qui autrement auraient été bloqués par le processus d'approbation réglementaire », a déclaré le porte-parole de la Maison Blanche, Kush Desai, dans un courrier électronique.
Le Goldwater Institute, qui s'attribue le mérite d'avoir aidé à promulguer 41 lois sur le droit de juger avant l'adoption de la loi fédérale, fournit sur son site Web quelques exemples de patients utilisant les lois sur le droit de juger aux niveaux étatique et fédéral. Mais l'institut – qui prétend que « la loi sur le droit de juger a fait ses preuves » – ne sait pas combien de patients ont reçu des médicaments expérimentaux dans le cadre de la loi fédérale.
« [U] »Malheureusement, le Goldwater Institute n'est pas en mesure de suivre l'utilisation du droit d'essayer, compte tenu des lois sur la confidentialité des patients », nous a déclaré le porte-parole du Goldwater Institute, Ryan Mills, dans un e-mail.
Le droit d’essayer et la FDA
La loi fédérale sur le droit d’essayer a été controversée dès sa création car elle soustrait la FDA au processus de surveillance et d’approbation de l’utilisation de médicaments non approuvés en dehors des essais cliniques. En vertu du droit d’essayer, des médicaments non approuvés peuvent être utilisés sans l’approbation de la FDA pour traiter les patients diagnostiqués avec une « maladie en phase terminale », définie comme une « maladie ou affection potentiellement mortelle », qui ont épuisé les options approuvées et ne sont pas en mesure de participer à un essai clinique.
Les critiques affirment que le droit d’essayer est inutile – et potentiellement dangereux – parce que la FDA dispose depuis longtemps d’un programme d’accès élargi qui permet aux patients d’utiliser des médicaments non approuvés en dehors des essais cliniques.
En 2016, alors qu’un comité sénatorial étudiait une législation sur le droit d’essayer, Peter Lurie, alors responsable de la FDA, a attribué au programme d’accès élargi le mérite de rendre rapidement disponibles des médicaments non approuvés à des milliers de patients gravement malades, tout en protégeant les « patients désespérés » des « risques inutiles » et de l’exploitation par des « individus sans scrupules ».
« La FDA a autorisé plus de 99 pour cent (7 110/7 176) des demandes d'accès étendu à un seul patient pour un nouveau médicament expérimental (IND) reçues au cours des années fiscales 2010 à 2015. Les demandes d'urgence sont généralement accordées immédiatement par téléphone et les non-urgences sont traitées dans un délai médian de quatre jours », a déclaré Lurie, qui était commissaire associé de la FDA pour la stratégie et l'analyse de la santé publique, dans un témoignage écrit.
Depuis, le nombre de demandes a augmenté et les taux d’approbation sont restés pratiquement inchangés.
Pour les exercices 2019 à 2023, la FDA a approuvé 99 % (17 806/17 964) des demandes d’accès élargi à un seul patient, selon les données les plus récentes de la FDA. Plusieurs experts en droit et politique de la FDA nous ont dit que ces chiffres suggèrent que le droit d'essayer n'a pas eu beaucoup d'impact.
« Si vous regardez les informations publiées par la FDA sur les demandes d'accès élargi, vous voyez que la FDA autorise la grande majorité d'entre elles. Vous savez, de nombreuses années, 99% », nous a dit Patricia Zettler, professeur de droit à l'Ohio State University qui enseigne des cours de santé publique et de droit à la FDA, dans une interview. « Compte tenu de cela, il n’y a… aucune raison logique de penser que le droit d’essayer changerait radicalement le paysage. » (Zettler a été avocat général adjoint au ministère de la Santé et des Services sociaux, couvrant la FDA, sous l'administration Biden.)
Dans les deux cas – le droit d’essayer et le programme d’accès élargi – les entreprises développant de nouveaux médicaments ne sont pas tenues de les mettre à la disposition des patients. En conséquence, les sociétés pharmaceutiques – et non la FDA – restent « le plus grand obstacle » à l’accès des patients à des médicaments non approuvés, nous a expliqué Lurie dans une interview.
« Les entreprises sont de loin plus susceptibles de dire non que la FDA », a déclaré Lurie. « L'affirmation selon laquelle la FDA est l'obstacle n'est pas vraie. »
Bateman-House nous a dit que « les grandes sociétés biopharmaceutiques n’utilisent pas le droit d’essayer… parce que si vous essayez de commercialiser un produit par l’intermédiaire de la FDA, vous n’êtes pas vraiment incité à éviter la FDA lorsque vous distribuez votre produit non approuvé. »
L'une des incitations pour les sociétés biopharmaceutiques à solliciter la surveillance de la FDA, a-t-elle déclaré, est que l'agence peut s'appuyer sur des informations confidentielles et exclusives dont elle dispose lors d'essais cliniques et d'autres traitements à accès étendu pour exiger des entreprises qu'elles modifient les plans de traitement proposés avant d'approuver les demandes d'accès étendu. Cela protège la sécurité des patients et profite au développement du médicament expérimental, a déclaré Bateman-House.
Pfizer et Johnson & Johnson, par exemple, ont déclaré qu'ils soutenaient la surveillance de la FDA lors de la fourniture de médicaments expérimentaux en dehors des essais cliniques.
En 2015, Johnson & Johnson a créé un comité de bioéthique dirigé par Arthur Caplan, coprésident du groupe de travail de la NYU Grossman School of Medicine sur l'usage compassionnel et l'accès préalable à l'approbation, pour élaborer une politique sur l'utilisation des médicaments expérimentaux. Dans sa déclaration politique, Johnson & Johnson a déclaré que la surveillance de la FDA est nécessaire « pour garantir la pleine prise en compte des données de sécurité disponibles dont la FDA peut être la seule à avoir connaissance ».
Dans un article publié l’année dernière pour l’American Health Law Association, Barbara Bierer, professeur à la Harvard Medical School, et ses co-auteurs ont écrit que les médecins sont également réticents à utiliser le droit d’essayer, en partie à cause de « l’abrogation de la surveillance réglementaire et éthique ».
L'article, qui indique que « les données sur la prévalence du RTT sont rares », cite une enquête menée auprès d'oncologues communautaires selon laquelle 46 % des 238 répondants ont tenté d'utiliser le programme d'accès élargi, tandis que seulement 14 % des répondants ont tenté d'utiliser le droit d'essayer. Le document cite également l'opposition de l'American Society of Clinical Oncology au droit d'essayer.
Association américaine du droit de la santé, 24 janvier 2025: Les données actuelles sur la prévalence du RTT sont rares, mais les données disponibles suggèrent que les oncologues sont considérablement plus susceptibles de demander l'accès à un médicament non approuvé via l'EAP que via le RTT. Étant donné que la principale différence entre l'EAP et le RTT réside dans la surveillance de la FDA, une question cruciale est de savoir si la FDA agit pour dissuader ou retarder l'approbation des demandes d'EAP. Les preuves suggèrent que jusqu'à 99 % de toutes les demandes d'EAP sont approuvées par la FDA, souvent dans les premiers jours.
Malgré sa présence et sa visibilité sur les réseaux sociaux, la demande d’accès via RTT ne s’est pas encore concrétisée. Certains experts ont explicitement conseillé aux médecins « d’éloigner les patients du RTT et de les privilégier ». [EAP] » tandis que d'autres affirment qu'ils n'encourageraient jamais un patient à recourir au RTT. L'American Society of Clinical Oncology (ASCO) a publié une déclaration publique condamnant le RTT, déclarant que » l'ASCO soutient l'accès aux médicaments expérimentaux en dehors des essais cliniques lorsque des protections adéquates des patients sont en place. . . Cependant, nous ne soutenons pas la législation sur le droit de juger, car ces lois ignorent les principales protections des patients sans améliorer réellement l'accès des patients aux médicaments expérimentaux en dehors des essais cliniques.
Une chose sur laquelle les critiques et les partisans du droit d'essayer peuvent s'entendre est que la pression en faveur de telles lois au niveau des États et au niveau fédéral a fait prendre conscience du programme d'accès élargi de la FDA.
« La chose la plus charitable que je puisse dire est que je pense que la loi sur le droit de juger a probablement fait prendre conscience de l'idée qu'il est possible d'utiliser des médicaments non approuvés en dehors des essais cliniques », nous a dit Bateman-House. « Peut-être qu'un certain nombre de personnes ont pu bénéficier d'un bénéfice positif pour leur santé. Mais ce n'était pas grâce au droit d'essayer. C'était parce qu'ils demandaient quelque chose auquel ils avaient eu accès depuis le début. Ils ne réalisaient tout simplement pas qu'ils y avaient accès. »
Singer, le chercheur principal de Cato, a soulevé le même point de manière indépendante dans une interview séparée avec nous.
Singer – qui a été chercheur invité au Goldwater Institute de 2017 à 2026 – nous a déclaré qu'il soutenait toujours le « concept » du droit d'essayer, même s'il estime qu'« il n'y a pas eu beaucoup de cas où le droit d'essayer » a été utilisé pour mettre des médicaments non approuvés à la disposition de patients gravement malades.
Il a ajouté qu'il ne voulait pas minimiser les avantages indirects de la loi. Singer a déclaré que Right to Try avait « un impact sur la FDA » en sensibilisant le public au programme d’accès élargi et en forçant l’agence à simplifier son processus de demande d’accès élargi.
Singer nous a envoyé un lien vers la même enquête auprès des oncologues citée par l'American Health Law Association. Ce document indiquait que « la connaissance du programme EA était élevée parmi les oncologues communautaires que nous avons interrogés ». Il a également déclaré que la demande d’accès élargi « révisée et simplifiée » ne prend désormais que 45 minutes à remplir.
Comme nous l'avons mentionné, il y a eu une augmentation des demandes d'accès et des approbations élargies, il existe donc des données qui soutiennent la théorie selon laquelle la loi sur le droit de juger a eu un avantage indirect. Mais il n’existe aucune preuve pour étayer l’affirmation du président selon laquelle la loi a « sauvé des milliers de vies ».
